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体内（In vivo）CAR-T细胞疗法：2025ASH年会最新进展

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2026-04-21

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总结与展望

本文是一篇发表于《血液学与肿瘤学杂志》的最新前沿综述。该研究的最大特点在于，高度整合了2025年美国血液学学会（ASH）年会的最新重磅摘要与同行评审文献，系统性地梳理了体内（in vivo）CAR-T细胞疗法在“递送系统底层技术革新”与“疾病治疗领域跨越式拓展”两方面的突破性进展。

内容概览

递送系统的技术革新：体内CAR-T直接在患者体内重编程免疫细胞，规避了传统体外制备周期长、成本高及清淋化疗毒性大的痛点。当前前沿平台包括工程化慢病毒载体以及非病毒系统（如脂质纳米颗粒LNP、mRNA、环状RNA和聚合物等）。这些创新系统通过特殊的配体修饰或基因编辑技术，实现了对T细胞的高效、精准靶向，并延长了体内维持时间。

适应症的跨越式拓展：该疗法正从传统的B细胞血液恶性肿瘤，强势拓展至自身免疫性疾病（如系统性红斑狼疮SLE）。多项临床前研究表明，基于LNP-RNA的体内CAR-T能高效清除B细胞并实现“免疫重启”。更令人瞩目的是，针对难治性SLE患者的体内CD19 CAR-T疗法已获得了首次人体临床验证，展现出优异的疗效与安全性。

总而言之，体内CAR-T细胞疗法凭借其“即用型”、高可及性以及无需清淋预处理等显著优势，正处于临床转化的关键爆发期。尽管仍面临靶向效率和脱靶效应等挑战，但随着载体设计的不断优化，这一颠覆性技术不仅将重塑血液肿瘤的治疗格局，更有望为广大自身免疫性疾病患者带来革命性的治愈新希望。

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