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循证交响 曲向新升|大咖对话中青年圆桌访谈:CTIT 从被动救治到主动全程管理的范式转变
CCMTV肿瘤频道 1380次浏览
2026-02-05



前沿

    肿瘤治疗所致血小板减少症(CTIT)是临床管理的重要挑战之一,CTIT可能导致治疗延迟或减量,进而影响抗肿瘤治疗效果,并增加患者的出血风险。当前的标准治疗方案在用药便捷性和疗效持久性方面仍存在未满足的临床需求。在此背景下,我国自主研发的新一代口服 TPO 受体激动剂——恒曲®(海曲泊帕)应运而生,作为全球首个且唯一在 CTIT领域获得III期研究阳性结果的口服TPO-RA类药物,也有望成为我国CTIT升板治疗领域唯一获批适应症的 TPO 受体激动剂,其循证突破为CTIT管理模式的革新提供了重要契机。

    值此2025年CSCO血液肿瘤学术会议之际,CCMTV 临床频道特邀哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授担任主持,携手四川省肿瘤医院卢进教授、上海交通大学医学院附属第一人民医院陈昊教授、西安交通大学第二附属医院宋玲琴教授三位中青年临床骨干,围绕 “CTIT 从被动救治到主动全程管理的范式转变” 展开一场跨学科、重循证、面向临床实践的深度圆桌对话。以下整理访谈精粹,以飨读者。


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马军教授

从您的临床实践经验来看,CTIT 在实际诊疗中是如何影响抗肿瘤治疗的连续性、剂量强度及患者生活质量的?在日常工作中,您最常遇到的管理难点是什么?

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卢进 教授

    在真实临床实践中,CTIT对抗肿瘤治疗的影响通常是系统性的,而非孤立的血液学指标异常。一旦血小板计数下降至一定程度,首先受到冲击的是治疗的连续性与剂量强度:当患者血小板计数显著降低时,临床往往不得不推迟下一周期的化疗、靶向或免疫治疗,或降低药物剂量,以确保患者安全。这种被动的治疗“中断”或“减量”会直接影响既定治疗方案的强度,近期可能削弱抗肿瘤疗效,远期则可能影响患者的生存预后。

    另一方面,可能会出现并发症,主要是出血风险增加,从轻微的皮肤瘀斑到严重的消化道出血、颅内出血等,不仅构成额外的健康威胁,也会引发患者显著的焦虑情绪,严重影响其生活质量与治疗信心。

    在管理方面,主要难点集中于以下两点:

    第一,传统治疗手段存在局限性。既往依赖的血小板输注资源相对紧张,且疗效维持短暂;而常用的升血小板药物如重组人白介素-11,则存在心脏毒性、水钠潴留等风险,这些不良反应对于老年患者,尤其合并心脏基础疾病或肝功能不全的患者群体而言适用性较低。因此,临床亟需使用便捷的口服药物以提升治疗便利性。值得欣慰的是,海曲泊帕作为全球首个且唯一在CTIT领域获得III期研究阳性结果的口服TPO-RA类药物,其出现为CTIT管理提供了新的必要选择,也为实现全程管理创造了重要契机。

    第二,管理模式仍较被动。既往干预多在血小板已显著下降后实施“补救性”治疗,缺乏贯穿整个治疗周期的、主动的预防与管理策略。而要实现真正的全程管理,在临床实践中仍面临挑战:一方面,CTIT的发生常出现在院外阶段;另一方面,院外管理需投入更多人力进行监测与随访,当前可能存在全程监管不足的情况。因此,未来有必要推动预防性治疗与全程化监管体系的建立,以保障患者抗肿瘤治疗能够顺利完成。

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马军教授

海曲泊帕是全球首个且唯一在 CTIT领域获得III期研究阳性结果的口服TPO-RA类药物,其III 期研究在 ASH 的公布,被认为是该领域的重要里程碑。您认为该研究的亮点有哪些?该研究突破对中国创新药走向国际有哪些启示?

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陈昊 教授

    海曲泊帕的III期注册研究结果在2025年ASH年会上公布,具有里程碑意义,该研究的亮点主要体现在以下方面:

    第一,研究结果展现出显著的优效性。数据显示:海曲泊帕组的治疗有效率为75.7%,较安慰剂组(39.4%)显著提高36.2%(p<0.0001),并将第二周期治疗的中位延迟时间缩短至1.5天。采用持续给药模式后,患者在各时间点的血小板计数均稳定维持在100×10⁹/L以上的安全区间,有效对抗了多周期抗肿瘤治疗导致的骨髓抑制累积效应,从而为保障抗肿瘤治疗的连续性与剂量强度提供了切实的解决方案。

    第二,该研究成功突破了口服TPO-RA在CTIT领域的全球研发瓶颈。在海曲泊帕之前,其他口服TPO-RA类药物在CTIT的III期研究中均未获得成功。海曲泊帕的突破,首次为全球临床医生与患者提供了一个经过III期研究验证有效、安全且便捷的口服治疗选择。

    海曲泊帕III期注册研究的突破,对中国创新药走向国际具有深远的启示。

    首先,它印证了以临床价值为导向的研发路径的成功。海曲泊帕的成功,源于其精准针对CTIT管理中“快速升板、便捷给药、持续保护”这一核心未满足的临床需求。这启示我们,中国创新药的研发必须紧密围绕明确的临床痛点,才能开发出具备全球竞争力的产品。

    其次,该研究体现了中国临床研究的高质量与国际影响力。这项III期研究以严谨的设计和确凿的数据,获得了国际顶级学术会议的认可,同时也向世界证明了中国具备开展符合国际标准的高质量临床研究的能力。这为中国创新药的相关数据被国际指南采纳、并进入全球市场奠定了坚实的循证基础。

    最后,该研究树立了从“跟随”到“引领”的信心典范。海曲泊帕不仅在CTIT领域实现突破,更重要的是在国际学术舞台上彰显了我国在该领域的研发实力,表明中国原研药完全有能力在特定治疗领域实现全球首创,并参与乃至引领全球治疗标准的制定。

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马军教授

在CTIT“主动预防、全程管理”的模式下,您认为最需培养哪些临床思维与实践能力?

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宋玲琴 教授

    首先是管理理念的转变。以往我们更多是在血小板已显著下降、甚至出现出血风险时才启动干预,这种被动应对的模式存在明显的局限性。如今,CTIT已被视为抗肿瘤治疗过程中一种可预期、可干预的并发症。因此,临床需在治疗初期即进行前瞻性布局,这就要求医生在启动抗肿瘤治疗的同时,同步制定支持治疗策略,采用主动预防与全程管理的模式,而非仅依赖于事后补救。

    第二个方面是基于循证的规范化决策能力。随着指南不断更新、循证证据逐渐完善,临床医生需要熟悉不同治疗手段的适用场景,在合适的时间点、以合适的方式介入,而不是依赖个人经验或临时判断。

    第三个方面是长期管理与医患沟通能力。CTIT往往出现在院外阶段,医生在患者出院时或在门诊治疗之后,就需要告知患者进行血常规监测。在出现CTIT之后,应该和患者沟通用药的目的以及可能出现的其他情况,从而提升患者对长期管理的理解以及患者的配合度。此外,CTIT的管理并非仅局限于单一治疗周期,在整个后续治疗过程中均需持续监测与评估。

    最后,还需要强化多学科协作意识。对于合并心血管风险、复杂基础疾病或多重治疗方案的患者,单一学科往往难以覆盖所有风险点,通过 MDT 协作,才能在保障安全性的同时,最大限度支持抗肿瘤治疗的顺利实施。








总 结








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马军 教授

    CTIT的管理理念已从过去的“被动救治”,转向可预期、可干预的“主动全程管理”新范式。通过主动干预、持续监测和科学决策,我们有能力保障抗肿瘤治疗的连续性和剂量强度,同时改善患者的生活质量和治疗体验。恒曲®(海曲泊帕)的出现,不仅提供了口服、便捷、有效的升板工具,更让我们在临床实践中能够提前规划、主动管理CTIT,实现从“反应式管理”向“预防性全程管理”的转变。恒曲®(海曲泊帕)作为全球首个且唯一在 CTIT领域获得III期研究阳性结果的口服TPO-RA类药物,也有望成为我国CTIT升板治疗领域唯一获批适应症的 TPO 受体激动剂。我们期待该药早日在中国上市,并将其在中国临床实践中积累的管理经验推向更广泛的学术舞台。此前,相关研究成果已在国际会议如美国血液学会(ASH)上进行多次报告,未来我们也希望这些来自中国的循证证据与实践模式,能够为全球CTIT患者的治疗与管理贡献积极力量。

END

参考文献:

1.2025 ASH. Abstract 1256: Hetrombopag for the treatment of chemotherapy-induced thrombocytopenia in advanced solid tumors: A multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled phase III trial.

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