2025版成人ITP中国指南的前一版于2020年疫情期间发布，同期发布的还有2019年的美国指南及国际工作组共识报告，发布距今已有五年时间，在此期间，ITP在流行病学特征、发病机制解析、诊断与治疗策略等领域均取得多项突破性进展，积累了丰富的高质量循证医学证据。基于此，2025年7月，中华医学会血液学分会血栓止血学组正式启动本次《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南》的修订工作。

相较于2020版指南，本次更新核心聚焦三方面。

其一，流行病学数据实现本土化迭代。新版指南纳入我国云南省、甘肃省及台湾地区的流行病学调查数据，替代既往沿用的西方人群数据，更契合中国患者的疾病流行病学特征，为诊疗策略的制定提供了本土化循证支撑。

其二，诊断体系新增三项具有临床应用潜力的技术推荐，包括血小板膜糖蛋白自身抗体检测、血清促血小板生成素（TPO）水平检测及网织血小板计数。上述三项检测可用于ITP诊断的补充验证，其特异性与敏感性均优于传统排除性诊断模式；无需对所有患者常规开展，仅在诊断存疑、鉴别困难时应用，即可显著提高ITP的确诊准确率。

其三，治疗理念发生根本性革新。既往指南采用紧急治疗、一线治疗、二线治疗、三线治疗的阶梯式治疗框架，随着新型药物的不断涌现及联合治疗方案的逐步成熟，各线治疗的边界逐渐模糊。多项基础研究证实，将部分传统二线治疗药物前移应用，可显著提高患者获得持续缓解的概率。以TPO受体激动剂（TPO-RA）为例，其前移应用不仅能快速提升患者血小板计数，还可上调血小板来源的转化生长因子-β（TGF-β）水平，助力患者重建免疫平衡或诱导免疫耐受，此为该类药物实现长期缓解的重要理论支撑。

基于上述研究证据，新版指南首次提出“1.5线治疗”概念，即大剂量地塞米松的联合用药，包括与rhTPO、TPO-RA、神经氨酸酶抑制剂、巨核细胞微环境调节剂等药物的联合使用。临床数据显示，相较于大剂量地塞米松单药治疗不足30%的6个月持续缓解率，联合治疗后患者6个月持续缓解率可提升至近50%，进一步验证了药物前移策略的临床有效性，同时推动传统二线、三线、四线治疗方案的融合应用与优化。

此外，近五年内多款新型治疗药物陆续获批上市，进一步丰富了ITP的治疗选择。例如，布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂、脾酪氨酸激酶（SYK）抑制剂在国外已经获批上市，CD38单抗及BAFF抑制剂也均在各大学术会议中证明了治疗可行性。此类新药加速落地临床，将为ITP患者带来更多治疗选择。