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瑞启两载・升板领航 | 胡豫教授：长效TPO-RA的“锚点”之路，从ITP走向更广阔出凝血战场

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2026-04-21

前言

2026年4月10—11日，中国医疗保健国际交流促进会血液学分会2026年学术年会暨“华佗工程”MDT研讨会在湖南长沙召开。本次大会汇聚国内血液领域顶尖专家，聚焦血液病规范化诊疗、基层能力提升及前沿进展，为推动我国血液学科发展搭建了高水平学术平台。

CCMTV临床频道《瑞启两载・升板领航》栏目特邀华中科技大学血液病学研究所胡豫教授，围绕国产长效TPO-RA（注射用罗普司亭N01）上市两年来的临床实践，分享其在成人ITP治疗中的疗效突破、重症ITP早期联合策略，以及在肿瘤、移植、肝病等更广泛出凝血领域的拓展前景，以期为临床决策提供参考。

▲专家访谈精彩视频

问题一

注射用罗普司亭N01上市两年来，在成人原发免疫性血小板减少症（ITP）领域积累了丰富的循证证据。请问胡豫教授，以罗普司亭N01为代表的这些不断上市的ITP领域的治疗新药在成人ITP治疗中带来了哪些实实在在的改变？

胡豫教授

罗普司亭N01自应用以来，作为长效血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），它在满足患者核心治疗需求方面，确实带来了实实在在的改变。

第一，从“被动止血”转向“主动升板”，显著降低出血风险。传统治疗如激素或丙球，部分患者疗效欠佳，常面临血小板“大起大落”。以罗普司亭N01为代表的长效TPO-RA，快速稳定地提升血小板水平，临床研究显示1周内应答率可达77%，2周内应答率提高至91%^[1]，帮助重症患者快速脱离出血风险。

第二，从“激素依赖”转向“减停激素”，大幅减少长期毒性。过去很多患者因担心复发而长期依赖大剂量糖皮质激素，饱受糖尿病、高血压等副作用的困扰。TPO-RA的引入，使我们有了强有力的后线武器。绝大多数患者能够成功减停激素，在保证疗效的同时，改善了患者的代谢状态和生活质量，实现了“减毒增效”的治疗目标。

第三，从“频繁给药”转向“长效管理”，提升治疗依从性与生活质量。罗普司亭N01作为Fc肽融合蛋白，半衰期长，给药频率为每周一次皮下注射^[2]，有助于减轻患者的用药负担，提高长期治疗依从性。同时，国产新药的可及性提升，也让更多患者能够获得与国际接轨的规范治疗，实现了从“有药可用”到“有好药用”的跨越。

总之，以罗普司亭N01为代表的ITP新药，通过确切的疗效和良好的安全性，让患者真正实现了“高质量生存”，这是ITP慢病化管理进程中的重要里程碑。

问题二

您团队近期开展的ITP-002研究（糖皮质激素联合丙种球蛋白及罗普司亭N01治疗初治重症ITP），以及2025版ITP指南在重症紧急治疗中也做了更新和用药指导。您建议更多的临床医生在重症ITP治疗中的关注点和临床决策是什么？

胡豫教授

感谢对ITP-002研究和2025版指南的关注。面对重症ITP，临床决策必须“快、准、稳”，短期内快速提升血小板，终止重大出血。结合最新循证，我建议医生重点关注以下三个维度的转变：

第一，从“单打独斗”转向“多靶点联合”，构建“止血-升板”双保险。重症ITP的核心问题是极低血小板与高出血风险。传统的大剂量激素或丙球虽能快速阻断抗体，但部分患者疗效欠佳。2025版指南明确推荐：在静脉注射免疫球蛋白（IVIg）+激素的基础上，早期联合TPO-RA（如罗普司亭N01）^[3]。这种“免疫调节+促血小板生成”的组合拳，能利用TPO-RA快速升板的特性，填补传统治疗起效前的“空窗期”，为患者建立更稳固的血小板安全防线。

第二，关注“早期干预”窗口，避免陷入“反复抢救”的被动局面。我们开展ITP-002研究（激素+丙球+罗普司亭N01）的初衷，正是为了迅速止血，避免出现危及生命的出血事件。对于初治重症患者，早期引入罗普司亭N01等TPO-RA，不仅能快速将血小板拉回安全线（如血小板计数≥50×10⁹/L），更能实现“快速激素减量”。这能显著减少患者因长期大剂量激素导致的相关副作用，为后续的慢病管理赢得主动权。

第三，决策时需“量效兼顾”。在紧急治疗阶段，要充分利用不同药物的优势。相比口服制剂，注射剂型不受进食和肝代谢影响，更利于重症患者的剂量控制。在控制出血风险的同时，平滑过渡到维持期治疗，最终帮助更多患者实现停药缓解（TFR）。

总之，重症ITP的治疗逻辑已从“被动止血”升级为“主动升板+免疫调控”。建议临床医生摒弃阶梯式用药的旧观念，在重症早期就果断采用联合策略，迅速纠正重大出血的局面。

问题三

出凝血领域不仅包括ITP，还涉及移植后血小板重建、肿瘤治疗/肝病相关血小板减少等复杂场景，国产的升血小板药物陆续在EHA、ASH等国际大会崭露头角。您认为这些升血小板药物未来还能在哪些血液重症或出凝血相关领域有进一步拓展的潜力？

胡豫教授

国产TPO-RA（如罗普司亭N01）的应用版图正从ITP向“血小板生死线”场景快速拓展。未来潜力集中在三大重症领域：一是肿瘤治疗相关血小板减少（CTIT），利用其快速升板能力确保化疗足量、按时进行，避免因骨髓抑制中断抗肿瘤治疗；二是移植后血小板重建不良，早期介入可缩短脱离输注的时间，降低出血死亡风险；三是肝病/围手术期支持，为严重血小板减少患者进行肝切除、肝动脉化疗栓塞术（TACE）等高风险操作提供短期“保驾护航”。此外，在再生障碍性贫血（AA）联合免疫抑制治疗及骨髓增生异常综合征/急性髓系白血病（MDS/AML）化疗后骨髓恢复中，国产TPO-RA也展现出强大的控制出血能力。临床医生应跳出单一病种思维，在肿瘤、移植、手术等“保底线”场景，主动将其作为支持治疗的“主力军”，实现从“救火”到“防火”的诊疗升级。

国产升血小板药物正从ITP 单病种走向出凝血全领域，在肿瘤、移植、肝病、再障、MDS等病种形成系统性突破。未来将以长效化、精准化、联合化为核心，推动出凝血重症从“被动支持治疗”向“主动重建+长期控制”升级，成为中国血液学走向世界的重要力量。

总结

从ITP到重症出凝血，从“被动止血”到“主动升板”——胡豫教授指出，以罗普司亭N01为代表的长效TPO-RA正重塑成人ITP及重症出凝血治疗新格局。国产创新药不仅让患者实现“高质量生存”，更在肿瘤、移植、肝病等血小板减少的关键领域开辟了新战场。未来已来：长效化、精准化、联合化的发展方向，有望推动中国出凝血管理方案获得更广泛的国际认可。

专家介绍

Expert presentation

胡豫教授

华中科技大学血液病学研究所

华中科技大学血液病学研究所所长
教育部生物靶向治疗重点实验室主任
中华医学会血液学分会主委
中华医学会内科学分会常委
中国医学科学院学术咨询委员会学部委员
国际血栓与止血学会教育委员会委员
中国医疗保健国际交流促进会血液学分会副主委
中华血液学杂志主编
临床内科杂志/ 临床血液学杂志 / 临床急诊杂志主编
Thrombosis Research/Thrombosis and Haemostasis 副主编
国家杰青、长江特聘
全国教书育人楷模
全国优秀医院院长
国家科技进步二等奖
全国创新争先奖章
何梁何利基金奖
以第一或通讯作者在Cell、NEJM、JAMA、Lancet Oncology等期刊发表论文318篇，SCI 论文 231篇，其中 22 篇IF＞20，SCI 他引 3万余次，
连续多年入选全球高被引学者，成果入选中国血液学十大研究进展

参考文献

1. Shirasugi Y, et al. Int J Hematol. 2011;94(1): 71-80.

2. 注射液用罗普司亭N01说明书.

3. 中华医学会血液学分会血栓与止血学组. 成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2025年版）[J]. 中华血液学杂志. 2025,46(12): 1105-1113.

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