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CSCO第十届血液肿瘤学术大会｜熊昊教授：迭代诊疗策略、聚焦精准全程管理，破解儿童AML复发难治困局

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2026-07-27

编者按：中国临床肿瘤学会（CSCO）第十届血液肿瘤学术大会已于7月10—12日圆满举办。本次盛会集结国内血液肿瘤领域顶尖专家，覆盖白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等全谱系血液恶性肿瘤，针对基础科研进展、创新靶向与免疫新药研发、个体化精准诊疗体系完善、前沿研究落地临床转化等关键方向开展充分研讨，产出诸多极具临床价值的学术观点。CCMTV血液频道特邀华中科技大学同济医学院附属武汉儿童医院熊昊教授，深度解读儿童急性髓系白血病（AML）的诊疗突破性进展、精准分层诊疗体系的临床落地应用，以及未来领域研究热点与发展方向，为儿童AML规范化、精细化诊疗提供专业指导。

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近五年儿童急性髓系白血病诊疗迎来多重革新，FLT3/IDH靶向抑制剂、GO等抗体偶联药物、CAR-T细胞免疫疗法陆续应用于临床。结合您在武汉儿童医院的一线临床实践，您认为这五年对临床指导价值最大的突破性进展是什么？这些新药、新疗法从哪些层面重塑了儿童AML传统化疗治疗格局？

熊昊教授：

近五年来，儿童急性非淋巴细胞白血病（儿童急性髓系白血病，AML）治疗领域最核心的突破，在于化疗模式与治疗策略的革新。既往儿童AML的治疗以3+7方案为基础开展高强度化疗，该方案已触及儿童机体耐受的生理极限，后续单纯通过增加化疗药物种类、提升给药剂量，均无法进一步改善治疗疗效。

2017至2018年以来，各类靶向药物的临床应用，为儿童AML的治疗带来了革命性变革。当前临床治疗已摒弃传统一味强化疗的单一模式，推行减低强度化疗的全新策略。针对无法耐受、不适宜高强度化疗的儿童患者，临床可借鉴成人减低强度预处理化疗方案，具体治疗组合以BCL-2抑制剂维奈克拉为核心，联合阿扎胞苷、地西他滨等去甲基化药物，再配伍高三尖杉酯碱等化疗药物，临床疗效显著。其中，苏州大学附属儿童医院胡绍燕教授牵头开展的全国多中心低剂量预处理化疗相关研究证实，该治疗方案可取得与传统高强度化疗相当的长期生存获益。这一治疗突破，是近年来儿童AML诊疗领域极具里程碑意义的跨越与革新。

当前儿童AML危险分层依靠细胞遗传学、分子突变以及诱导后MRD结果共同判定，也是个体化治疗的核心标尺。您团队也积累了大量儿童AML分层相关临床数据，想请教您：遗传学分子分层与MRD动态监测二者在诊疗决策中是怎样协同互补的？日常临床中怎样联动两项指标，真正落地个体化诊疗？

熊昊教授：

自2016年起，WHO分型标准的历次更新，均持续凸显遗传学分型的核心价值，而分子生物学检测正是白血病精准化、个体化诊断的核心基石。伴随分子生物学检测技术的迭代发展，越来越多的新型融合基因与基因突变被纳入儿童AML危险分层。现阶段临床已摒弃白血病、AML单一的疾病诊断模式，需基于不同的分子生物学特征，将患儿精准划分为标危、中危与高危亚型。其中，标危患儿采用传统化疗方案即可获得理想疗效；但高危患儿对单纯强化疗普遍不敏感，常规高强度化疗预后不佳，往往需要联合靶向治疗、造血干细胞移植等综合干预手段。因此，分子生物学标志物已成为指导临床治疗策略调整的核心依据。

目前已明确的分子标志物包括NUP98、KMT2A各类变异，以及CBFA2T3等基因突变。临床研究证实，携带上述基因突变的AML患儿普遍存在化疗耐药的特点，单纯依托传统化疗无法实现理想治疗效果。针对此类患儿，临床需尽早调整治疗方案，摒弃单一化疗模式，采用减低强度的联合治疗策略，即以去甲基化药物、BCL-2抑制剂为基础，联合特异性分子靶向药物开展治疗。待患儿病情达到缓解后，尽早实施异基因造血干细胞移植，是其获得长期生存的关键。

综上，当前儿童AML的规范化诊疗模式，首要核心是精准诊断：通过全面系统的分子生物学检测，明确患儿特异性致病基因与分子分型；同时结合各化疗周期后骨髓恢复期的微小残留病变检测结果，进行综合预后评估，以此判定患儿是继续维持化疗方案，还是需尽早转入移植治疗。造血干细胞移植是儿童AML治疗的重要手段，而分子生物学分型联合微小残留病变检测，是临床判断患儿是否具备移植指征、明确最佳移植时机的核心依据。

目前儿童AML整体生存虽有提升，但复发难治病例依旧是临床最大瓶颈，同时移植适应症优化、新药整合进现有化疗方案等问题仍待完善。展望未来3–5年，您认为儿童AML领域最值得期待的研究与转化方向有哪些？在持续提升治愈率的基础上，我们该如何兼顾患儿长期生存质量、降低远期治疗相关损伤？

熊昊教授：

现阶段儿童AML整体疗效虽已得到显著提升，但长期生存率仍与儿童急性淋巴细胞白血病存在差距。其中，复发与难治性病例是制约预后的核心因素，此类患儿的长期生存概率会大幅下降。因此，临床诊疗的首要关键，是通过早期干预与策略优化，尽可能规避疾病进展为复发、难治状态。

2022年《中华血液学杂志》发布的《异基因造血干细胞移植治疗儿童急性淋巴细胞白血病中国专家共识》可借鉴用于儿童AML临床判断，其明确指出：患儿经三个及以上疗程化疗仍未达到疾病缓解时，不建议继续沿用传统化疗方案，应及时转换治疗策略，选择临床试验或异基因造血干细胞移植。基于分子遗传学分型判定为高危亚型，或多次化疗后微小残留病变持续阳性的患儿，需尽早更换治疗赛道，及时启动异基因造血干细胞移植。该治疗模式的核心价值，不仅在于通过移植清除体内残留病灶，更在于依托移植后的造血与免疫重建，最大化发挥移植抗白血病疗效。

其次，造血干细胞移植并非以造血重建完成作为治疗终点，而是一套完整的全程诊疗体系。2024年移植后复发防控专家共识、2026年CSCO相关诊疗指南，均着重强调了移植后复发防控的重要性。对于移植前存在高危因素、移植后依然复发风险较高的患儿，需建立分层干预体系，形成“预防干预—抢先治疗—挽救治疗/二次移植”的阶梯式诊疗模式。临床需通过动态监测患儿移植后微小残留病变的变化趋势，开展早期抢先干预，摒弃被动等待疾病复发的传统模式，有效降低复发风险。

最后，目前多项成人靶向治疗的循证医学数据，为儿童高危病例的移植后防控提供了坚实依据。例如南方医科大学刘启发教授团队开展的临床研究，证实索拉非尼可有效用于FLT3-ITD突变AML患儿的移植后复发预防；同时，瑞美替尼等新型Menin抑制剂，也已逐步应用于儿童高危移植后患者的早期复发防控。所以积极借鉴成人白血病靶向治疗的成熟研究成果，并转化应用于儿童临床诊疗，是近3–5年儿童急非淋领域的热点研究方向与重要治疗突破。

熊昊教授

华中科技大学同济医学院附属武汉儿童医院

华中科技大学同济医学院附属武汉儿童医院血液肿瘤中心主任

医学博士主任医师硕士研究生导师

国家卫生健康委员会儿童白血病、恶性肿瘤专家委员会白血病专业委员会委员

国家儿童肿瘤监测中心儿童青少年重大疾病数据应用委员会白血病专业组委员

美国血液学会（ASH）及美国临床肿瘤学会（ASCO）国际会员

中华医学会儿科分会肿瘤学组委员，第二届CSCO白血病专委会委员

福棠儿童医学发展中心儿童肿瘤专家委员会副主任委员

中国妇幼保健协会儿科血液专业委员会委员/儿童疾病与保健分会常委

中国研究型医院协会儿科学/儿童血液肿瘤专业委员会委员

中国抗癌协会儿童肿瘤整合康复专业委员会常务委员/小儿肿瘤专业委员会委员

湖北省卫健委儿童白血病临床诊疗工作组组长

湖北省医学会儿科分会血液肿瘤学组副组长/血液学分会委员

湖北省抗癌协会小儿肿瘤专委会副主任委员/造血干细胞移植和细胞免疫治疗学组委员

湖北省医学生物免疫学会免疫专委会儿童血液免疫分会副主任委员/细胞因子调控分会常委/慢性髓系白血病分会常委/ MDS/MPN分会委员

武汉医学会血液学分会常务委员/医疗鉴定专家库成员

审核专家：熊昊教授

整理：CCMTV血液频道

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