梅恒教授：非常荣幸我们的研究能够入选2026 EHA的LBA口头报告环节。该环节聚焦全球血液领域最受关注的前沿热点与未来核心发展方向，我们的研究既是ITP诊疗领域的突破性探索，也是细胞治疗技术的跨界应用，集中展现了两个领域交叉融合的创新价值。

尽管本研究目前仍处于初步数据阶段，但已展现出重要的临床价值与科学意义。

临床层面，本研究为首个将原本应用于多发性骨髓瘤的BCMA靶向CAR-T细胞治疗拓展至ITP领域的临床探索。同时，研究中部分患者已实现长期停药缓解，截至目前随访最长的患者已接近16个月（投稿时随访时长为14个月），为慢性ITP患者长期依赖药物、难以停药的临床困境提供了全新的破局思路。

科学层面，本研究借助单细胞测序技术，系统解析了治疗过程中体内免疫细胞的克隆演化动态。对于ITP这类免疫性疾病，CAR-T治疗的目的可能与肿瘤治疗并不完全相同。在血液肿瘤治疗中，CAR-T的核心目标是彻底清除肿瘤克隆，实现微小残留病（MRD）完全转阴；而在ITP这类免疫疾病中，治疗的核心是实现免疫重置（immune reset）。ITP本质为免疫稳态失衡性疾病，发病机制复杂，涉及B细胞异常活化、T细胞功能紊乱等多重环节。通过细胞治疗这一创新手段重建免疫平衡、实现稳态免疫重建，是自身免疫病治疗的全新方向，这一理念也有待后续更多研究验证与深化。

梅恒教授：CAR-T细胞治疗从基础研发走向血液领域临床应用，已经走过了近十五年的历程。一路走来，我们看到CD19靶点从最早的白血病、淋巴瘤逐步拓展到自身免疫性疾病，BCMA靶点也从多发性骨髓瘤领域延伸到了ITP。优质靶点的挖掘始终是细胞治疗领域的核心探索方向，也是从发病机制层面突破疾病治疗瓶颈的关键路径。

将BCMA CAR-T从肿瘤领域拓展至ITP，不仅是临床应用的创新，更推动了自身免疫病治疗理念的革新。既往自身免疫病的治疗多围绕T细胞调控、免疫抑制等策略展开。未来，我们可以从根源上去寻找那些产生异常抗体的种子细胞，进行更为精准的清除，这一思路将为整个领域的临床实践与科学研究提供全新指引。当然，CAR-T要在自身免疫病领域实现广泛应用，仍有诸多关键问题亟待解决。

以ITP为例，本研究之所以能取得较高应答率，与入组人群的精准筛选密切相关，研究纳入的是伴明确自身抗体的ITP患者。在临床实践中，这类患者往往治疗难度较高，对糖皮质激素、静脉注射免疫球蛋白、促血小板生成素受体激动剂（TPO-RAs，即临床常用的泊帕类药物）等常规治疗耐药，或难以实现停药缓解，是当前阶段CAR-T治疗的首选适用人群。而对于部分以T细胞功能紊乱为主要发病机制的ITP亚型，未来则需要对CAR-T疗法进行迭代升级，联合T细胞调控相关的细胞因子进行干预，进一步重建T细胞稳态，从而覆盖更多ITP患者群体。

除ITP之外，细胞治疗在血液系统免疫相关疾病中拥有广阔的应用前景。例如中国医学科学院血液病医院（天津血研所）施均教授团队探索的自身免疫性血细胞减少症，以及自身免疫性白细胞减少、再生障碍性贫血，乃至骨髓增生异常综合征（MDS）、骨髓增殖性肿瘤（MPN）等疾病，从发病机制层面都具备CAR-T治疗的潜在应用空间。CAR-T本质是一类基于免疫细胞基因修饰的细胞治疗技术，如同造血干细胞移植、基因治疗技术一样，随着技术的持续迭代与多技术融合叠加，其应用场景将不断拓展，不再局限于血液肿瘤，而是覆盖更多血液系统疾病。与此同时，体内CAR-T、通用型CAR-T等前沿技术的发展，也将进一步推动细胞治疗在更多疾病领域的落地与普及。

梅恒教授：本次EHA年会在北欧举办，这也是我首次到访北欧。北欧的环境氛围与南欧风格迥异，清朗沉静的气质更宜沉心思考。在这样的学术氛围中，我们与全球近两万名血液病学者同台交流、切磋学术，收获颇丰。

我最深刻的感受是中国血液学界的国际影响力正在持续提升。在马军教授、吴德沛教授、张晓辉教授等学界前辈的带领下，中国专家团深度参与本次大会的各项学术交流，充分传递中国学术声音。本届大会中国学者的口头报告与壁报交流数量均创下历年新高，会场中也频频出现中国学者的高质量提问，中国力量已成为全球血液领域不可或缺的重要组成部分。

其次，从会议内容与选题方向来看，欧洲血液学年会（EHA）与美国血液学年会（ASH）各有侧重。既往EHA更偏重大样本队列研究与Ⅲ期临床研究的公布，而今年创新疗法相关的报道占比显著提升，多发性骨髓瘤、细胞治疗、造血干细胞移植等专题会场均热度极高。以LBA专场为例，报告分布相当均衡，如新型BTK抑制剂治疗慢性淋巴细胞白血病、干扰素联合芦可替尼治疗骨髓增殖性肿瘤（MPN）等大型随机多中心Ⅲ期研究，这些成果未来均有望改写临床诊疗指南。同时，也不乏突破性的前沿创新研究，例如范磊教授团队牵头的淋巴瘤体内CAR-T研究，是全球淋巴瘤领域体内CAR-T方向极具代表性的重磅成果，我们团队的ITP CAR-T研究也同属创新疗法的前沿探索。整体而言，EHA正从以传统大样本确证性临床研究为主，逐步向确证性循证研究与前沿创新疗法探索并重的方向发展。

在这一学科发展趋势下，中国学者完全有能力、也有责任走在全球前沿，与全球各国专家携手并进，共同提升血液疾病的整体诊疗水平，为全球患者带来更多安全有效的治疗方案。

梅恒 教授

华中科技大学同济医学院附属协和医院

二级教授、主任医师、国家杰青

现任华中科技大学附属协和医院血液科主任、干细胞中心主任

湖北省肿瘤疾病细胞治疗临床医学中心主任

中华血液学会全国委员兼秘书长

中国研究型医院细胞研究和治疗专委会副主委

中国临床肿瘤学会白血病专委会副主委

《British Journal of Haematology》副主编

主持国家自然科学基金重点项目、原创项目、科技部重点研发等10余项，在Lancet，Lancet Haematology，Blood，Leukemia，JHO等发表第一及通讯SCI 论文80余篇，授权发明专利12项

主编《CAR-T治疗经典病例集》、 主译《EBMT/EHA CAR-T治疗手册》

获中华医学会青年科技奖、国家科技进步二等奖1项，省部级科技进步一等奖2项

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