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海曲泊帕15mg/d联合IST一线治疗老年SAA，标准剂量起始快速实现持续完全缓解

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2026-05-30

病例情况

再生障碍性贫血（AA）是一种骨髓造血衰竭综合征，65-69岁的老年人是高发年龄之一，若一经确诊重症AA（SAA）应尽早启动本病治疗¹。根据2022年版《再生障碍性贫血诊断与治疗中国指南》推荐，年龄＞50岁、无合适造血干细胞移植供者的SAA患者，首选免疫抑制治疗（IST）联合血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）方案¹。海曲泊帕是我国首个且目前唯一获批SAA一线适应症的TPO-RA，填补了该领域的治疗空白，为SAA患者带来了全新的希望²。本文分享一例68岁老年SAA患者，一线启动海曲泊帕15mg/d联合IST方案规范治疗，3个月即实现完全缓解（CR）。随访9个月持续维持深度缓解的完整诊疗过程，为老年SAA患者的临床规范化治疗提供真实世界实践参考。

患者基本情况

患者：患者女，68岁。

主诉：发现血小板减少2年，双下肢出血点伴浮肿1月。

现病史：患者2年前体检发现血小板 60×10⁹/L，未予重视及系统治疗；2024年6月复查血小板降至45×10⁹/L，拒绝骨穿及相关治疗，2025年3月血小板进一步降至30×10⁹/L，仍未关注。2025年6月患者因双下肢出血点伴浮肿，伴乏力、活动后加重，咳嗽、咳白痰就诊，血常规示白细胞3.43×10⁹/L、血红蛋白49g/L、血小板7×10⁹/L，确诊为重型再生障碍性贫血。

主要症状及体格检查：乏力，活动后加重；咳嗽，咳白痰；纳可，眠欠佳，二便尚调；舌红，苔厚腻，脉细数；ECOG 体力状况评分 3 分，生活自理能力明显受限

实验室检查结果：

血常规（2025年6月12日）：白细胞 3.43×10⁹/L↓，血红蛋白 49g/L↓，中性粒细胞计数1.5×10⁹/L，网织红细胞计数：30×10⁹/L，血小板 7×10⁹/L。
骨髓穿刺：骨髓增生Ⅴ级，造血功能严重低下；粒系占比54%，比例相对正常；全片未见巨核细胞。
骨髓活检：造血组织面积<5%，远低于正常水平，未见巨核系细胞，进一步证实骨髓造血衰竭。
染色体核型分析：46，XX[20]。
自身抗体检测：ANA、抗心磷脂抗体、抗环瓜氨酸肽抗体均为阴性，排除自身免疫性疾病继发血细胞减少。
病毒检测：B19病毒阳性，间接抗人球实验、直接抗人球实验、呼吸道病毒等其他感染指标均未见明显异常。
凝血功能、BNP、心梗检测、C 反应蛋白、叶酸、维生素B12等指标均未见明显异常，排除溶血性贫血、凝血功能障碍等其他继发因素。

西医诊断

1. 重型再生障碍性贫血

2. 粒细胞缺乏

3. 重度贫血

4. 血小板减少

5. 细菌性肺炎、真菌性肺炎

中医诊断

病名：髓劳
证型：肝肾阴虚证

治疗经过

患者为68岁老年SAA患者，无合适造血干细胞移植供者，合并肺部感染、重度贫血、血小板极度低下，出血与感染风险极高，结合指南推荐与患者基础状况，最终确定海曲泊帕15mg/d联合IST为核心的中西医结合一线治疗方案，分阶段规范实施。

具体治疗方案如下：

初始支持治疗：入院后予促红素针促进红细胞生成、静注丙种球蛋白调节免疫、清除B19病毒，同时间段输注红细胞纠正重度贫血、输注血小板提升血小板计数，联合抗感染治疗控制肺部炎症，为后续核心方案实施创造条件。
一线核心治疗方案：2025年7月5日启动海曲泊帕联合IST治疗，具体方案为：抗人T细胞免疫球蛋白抑制异常免疫反应，环孢素A（CSA）维持免疫抑制治疗，同步予海曲泊帕乙醇胺片15mg/d口服，持续规范给药9个月。
方案优化与中西医结合调整：核心方案基础上联合司坦唑醇增强促造血疗效；同时结合中医辨证，针对髓劳肝肾阴虚证，加用中药以滋补肝肾、益气养血，整体调理患者机体状态，协同提升治疗效果。

长期疗效

患者经海曲泊帕15mg/d联合IST治疗后3个月即实现CR，随访9个月持续维持CR，三系血象稳定在正常水平，无严重药物相关不良反应。

表. 患者疗效评估

图1. 患者治疗期间血常规变化情况

治疗体会

本例为68岁老年SAA患者，病程迁延、基线状态差，临床治疗风险高。我们遵循指南推荐，一线启动海曲泊帕15mg/d联合IST方案¹；同时配合支持治疗有效控制急性期风险；再结合患者肝肾阴虚证型予中药辨证施治，有效改善临床症状、调节机体免疫，与西医治疗协同增效。海曲泊帕与IST协同增效，帮助患者3个月即达CR，随访9个月持续维持。充分印证了TPO-RA联合IST作为SAA一线标准治疗方案的临床价值，以及15mg/d标准剂量的显著获益。

专家点评

老年患者是AA临床诊疗中的难点人群，具有发病率高、感染及出血风险大、治疗耐受性差、生存期短等临床特点³。在面对本例老年SAA患者时，治疗团队严格遵循规范一线治疗原则，精准采用TPO-RA（海曲泊帕）联合IST方案，同步以15mg/d标准剂量启动海曲泊帕治疗。

海曲泊帕是中国首个自主研发的新一代口服、小分子、非肽类TPO-RA，可通过激活血小板生成素受体（TPO-R）介导的STAT、PI3K和ERK信号转导通路，促进血小板生成⁴。海曲泊帕以15mg/d标准剂量联合IST方案一线治疗SAA患者，可显著提高血液学缓解率，其关键Ⅲ期注册临床研究显示，治疗3个月时海曲泊帕组的CR率优于安慰剂组，6个月时CR率更是达到安慰剂组的2倍以上⁵。这与本例患者的临床治疗获益高度契合：患者经该规范方案治疗后，3个月即实现CR，随访9个月仍持续维持。且全程治疗无严重药物相关不良事件，也打破了临床中对老年患者标准剂量应用海曲泊帕的安全性顾虑。

此外，本例诊疗在西医标准方案的基础上，结合中医辨证施治，有效改善了患者乏力、睡眠欠佳等临床症状，实现了疾病控制与生活质量改善的双重目标，也为中西医结合优化AA全病程管理提供了有价值的临床参考。

专家简介

全日城 教授

中国中医科学院西苑医院

中国中医科学院西苑医院血液科主任医师，硕导，
中国民族医药学会血液病专委会副会长；
北京中西医结合学会秘书长；
世界中医药学会联合会血液病专业委员会副秘书长；
中华医学会中西整合血液学组委员；
中华中医药学会血液分会委员；
作为主要负责人制定2项血液病行业诊疗指南及解读，《中医优势病种骨髓增生异常综合征中医诊疗方案与路径解读指南》；《中医优势病种急性髓系白血病中医诊疗方案与路径解读指南》。
主持参与国自然、创新课题10余项,主编书籍2本，发表论文30余篇、SCI 4篇。
研究领域：造血功能衰竭性疾病及老年急性白血病中西医结合诊治。

参考文献

1. 中华医学会血液学分会红细胞疾病（贫血）学组. 中华血液学杂志,2022,43(11):881-888.

2. https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20260313171048113.html

3. 齐薇薇, 付蓉. 老年再生障碍性贫血诊治进展 [J] . 中华血液学杂志, 2020, 41(1) : 80-83.

4. 中国临床肿瘤学会（CSCO）抗肿瘤药物治疗安全管理专家委员会. 海曲泊帕临床应用指导原则[J]. 白血病·淋巴瘤, 2022, 31(10): 577-582.

5. Zhang FK, et al. Hetrombopag Added to Immunosuppressive Therapy in First-Line Treatment of Severe Aplastic Anemia: A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Phase 3 Trial. ASH 2024. Abstract 304.

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