2025年12月7日，芦沃美替尼片(商品名：复迈宁®)正式被纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2025年)》。自2026年1月1日起，本品将执行医保报销政策，这标志着我国在Ⅰ型神经纤维瘤病(NF1)与朗格汉斯细胞组织细胞增生症(LCH)这两大罕见病的靶向治疗领域，正式步入“有药可及、有药可付”的新阶段，将显著减轻患者长期治疗的经济负担。

    芦沃美替尼是目前国内首个且唯一获批双罕见病适应症的MEK1/2抑制剂，其获批适应症涵盖¹：

• 成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症(LCH)及组织细胞肿瘤

• 2岁及以上伴有症状、不可手术的丛状神经纤维瘤(PN)的Ⅰ型神经纤维瘤病(NF1)儿童及青少年患者

    这意味着，无论是成人LCH患者，还是低至2岁的NF1-PN患儿，都将迎来可及、可负担的靶向治疗新时代。

    芦沃美替尼在临床研究中展现出优效的治疗特征，更加适合长期用药管理，这也更符合患者的疾病治疗需求：

• 高效缓解：在儿童NF1-PN患者中，客观缓解率(ORR)达60.5%，疾病控制率(DCR)100%，中位起效时间仅4.7个月，疼痛完全消失比例达78.6%，显著改善生活质量²。

• 优效应答：在成人LCH患者中，ORR达82.8%，至中位缓解时间2.9个月，为复发难治患者提供了高效治疗选择³。

• 安全性良好：不良反应多为1-2级，≥3级治疗相关不良事件(TRAE)发生率21.7%，相较于其他同类产品数据更低，研究中也没有致永久停药的TRAE，这意味着更有益于患者长期疾病管理^2,3。

    罕见病因“求医难”、“药物少”等原因，通常会让患者及家庭承受巨大的治疗负担，甚至面临因病致贫、因病返贫的风险。芦沃美替尼纳入医保后，患者自付比例大幅下降，从官方展示的价格来看，芦沃美替尼此次降价幅度接近70%，这不仅是药物价格的“减法”，更是家庭希望与生存质量的“加法”，直接推动了治疗从“有药可用”向“用得起、用得久”的根本性变迁，极大提升了用药可及性与长期依从性。

    复星医药坚持“患者可及、临床必需”的研发导向，推动芦沃美替尼快速获批并纳入医保，体现了本土药企在罕见病领域的责任担当与人文温度。让更多中国罕见病患者不仅能“用上药”，更能“用得起、用得好”，是我们共同的目标。

    随着医保目录执行在即，多位来自神经外科、整形外科、血液科等领域的相关疾病临床专家，对这一进展表达了高度关注与殷切期待。芦沃美替尼的纳入不仅填补了治疗空白，且更通过价格可及，让以往因经济原因无法持续治疗的患者，有望获得规范、有效的全程管理。

    2026年的序幕已经拉开。芦沃美替尼的医保执行，是对“健康中国”战略的生动回应。它串联起创新研发、临床需求与社会保障三大环节，让更多罕见病患者及其家庭获得有效、规范且可负担的治疗，真正迈向更有希望的新生。