CMV感染是移植后常见的病毒感染之一，即使接受预防策略，儿童移植患者仍可能在预防期间发生突破感染，或预防后发生迟发性CMV感染，其中，SOT受者CMV血症发生率为23%¹，HSCT受者CMV感染发生率可达28.9%~44%^2,3。

传统CMV治疗药物以DNA聚合酶抑制剂为主，但其仅能作用CMV病毒复制中的单一环节⁴。传统药物治疗后，29%~34%的儿童患者进展为难治性CMV感染^5,6。不容忽视的是，长期以来，中国儿童患者移植后难治性CMV治疗面临严峻挑战：

• 缺乏获批适应症的药物：儿童移植后难治性CMV只能依赖以传统药物为主的经验性治疗；

  
  

• 传统药物疗效有限：部分患者可能对传统药物产生耐药^7,8，且雷同的作用位点导致药物间交叉耐药风险增加⁹；而即使联用抗病毒药物，其在缩短CMV血症持续时间、降低CMV病发生率及CMV再发风险等方面也并不优于单药治疗¹⁰。病毒的持续复制可引发CMV肺炎、肠炎等致命性疾病，同时增加患者死亡和二次移植风险，并导致移植物功能障碍和丢失，影响移植结局及远期预后^7,8,11，让来之不易的移植成果功亏一篑；

  
  

• 传统药物不良反应突出：DNA聚合酶存在于所有需要DNA复制的生命体中，传统药物低选择性的抑制作用将导致线粒体DNA复制受损，带来包括骨髓抑制在内的多种不良反应^12-15。此外，传统药物还存在肾毒性等不良反应发生风险⁷。联用抗病毒药物时，不良反应发生风险叠加¹⁰，可导致减量或停药，进一步引发耐药，同时可能影响造血功能和肝肾损伤，为儿童的成长发育埋下隐患。

对此，首都医科大学附属北京儿童医院干细胞移植科主任秦茂权教授表示：“儿童是家庭的希望、国家的未来，其健康关乎社会发展根基。对于儿童血液系统疾病患者而言，HSCT是挽救生命的关键治疗手段，因此，需高度重视CMV感染等移植后并发症的治疗。然而，长期以来，中国儿童移植后难治性CMV感染缺乏针对性适应症的药物，传统药物疗效有限、不良反应突出，无法满足治疗需求，临床迫切需要病毒清除率高、清除速度快、耐受性好的治疗药物，以破解HSCT后难治性CMV感染的治疗困局，为儿童血液系统疾病患者的成长发育保驾护航。”

马立巴韦作为全球首个且中国目前唯一*获批用于移植后难治性CMV感染或疾病的药物，在成人患者中的治疗获益已获充分验证。针对儿童这一特殊群体，马立巴韦临床探索亦持续推进，四大核心优势为深陷CMV治疗困境的儿童患者带来破局希望：

• 突破性创新机制，为疗效及安全性优势奠定基础：马立巴韦作为唯一*靶向并抑制CMV pUL97蛋白激酶及其天然底物的抗病毒制剂，通过三重作用机制高选择性抑制病毒的DNA复制、衣壳化和核逃逸^16,17，发生骨髓抑制和肾损伤的风险低，且与传统药物交叉耐药的可能性小，因此，可在高效清除CMV的同时，提高治疗安全性；

  
  

• 速清病毒，CMV血症清除率翻倍：一项纳入移植后难治性CMV感染患者的III期、多中心、随机、开放标签、阳性对照研究（SOLSTICE研究）显示，与传统抗CMV治疗药物组相比，马立巴韦组8周CMV血症转阴率显著更高（55.7% vs. 23.9%，P<0.001），转阴中位时间更短（22天 vs. 27天，P=0.04），在停药后第8周实现病毒血症清除且症状控制的患者比例更高¹⁸；

  
  

• 安全性优势，关注当下更护佑未来：马立巴韦治疗相关的骨髓抑制与肾毒性罕有发生，因不良反应导致的停药率低，总体安全性良好¹⁸，既保障当下CMV治疗安全性，更能为儿童长远健康未来筑牢根基；

  
  

• 口服便利，且可能不影响免疫重建，助力患儿回归正常生活：马立巴韦采用口服给药方式¹⁹，对于吞咽困难的患者，还可以分散后通过鼻胃或口胃管使用，易于医院与家庭管理。此外，模拟药代动力学数据显示，马立巴韦400mg bid在成人和体重≥35kg的青少年患者中有相似的疗效和安全性²⁰，且体外研究还显示，常规治疗剂量下马立巴韦可能不影响免疫重建²¹，这有望缩短儿童患者住院时间，助力尽早回归正常生活。

对此，山东第一医科大学第一附属医院(山东省千佛山医院)副院长王建宁教授强调：“马立巴韦高度适配儿童SOT后CMV治疗需求，对于肾移植患者来说，马立巴韦不仅疗效确切，能减少CMV对移植肾的影响，更能降低抗感染治疗对移植肾的损伤风险，为移植肾长期存活提供了更多希望，口服给药方式也更方便居家管理。因此，临床应将马立巴韦作为肾移植等SOT后难治性CMV感染的重要治疗选择。”

同时，秦茂权教授表示：“马立巴韦对儿童HSCT后CMV感染极具临床价值，其独特作用机制能减少交叉耐药的风险，并快速清除病毒血症，契合HSCT患者高感染率下的治疗需求，且无明显骨髓抑制，能避免损伤儿童患者脆弱造血功能，口服给药也提升了治疗依从性。结合诸多临床优势，马立巴韦是儿童HSCT后难治性CMV感染的标准方案。”

基于马立巴韦良好的疗效及安全性，2025年美国移植与细胞治疗学会（ASTCT）CMV指南、2025年意大利儿童异基因造血干细胞移植中CMV感染管理专家共识、2025年欧洲白血病感染会议（ECIL）第十版CMV感染管理指南（ECIL-10指南）等多部权威指南均支持其用于儿童（≥12岁，且体重≥35kg）移植后难治性CMV感染的治疗^22-24，进一步确立了马立巴韦的治疗地位，也为临床规范化诊疗指明了方向。

2025年11月17日，马立巴韦治疗造血干细胞移植或实体器官移植后CMV感染和/或疾病，且对一种或多种既往治疗（更昔洛韦、缬更昔洛韦、西多福韦或膦甲酸钠）难治（伴或不伴基因型耐药）的儿童患者（12岁及以上，且体重至少35kg）适应症正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，填补了我国儿童移植后CMV感染治疗的临床空白，也为提升我国儿童移植后感染管理水平奠定了重要基础。适应症获批后短短数日，12月3日，山东第一医科大学第一附属医院率先针对国内儿童肾移植后难治性CMV患者启动马立巴韦治疗。这一举措，标志着马立巴韦从“获批上市”快速迈向“临床惠及”，让此前面临治疗困境的儿童患者及其家庭，第一时间获得了有明确适应症、疗效及安全性良好的治疗选择。

王建宁教授感叹到：“马立巴韦儿童适应症获批及临床应用，是我国儿童肾移植后CMV感染治疗领域的标志性突破，这既填补了临床治疗空白、规范了诊疗路径，更将为儿童的健康未来筑牢防线，以科学之力护佑儿童成长。期待在马立巴韦的治疗下，这例肾移植患者能快速实现CMV转阴，缓解感染相关症状，平稳度过移植后恢复期，顺利康复出院，回归正常生活与成长轨迹。也希望在马立巴韦的助力下，我国儿童肾移植后CMV治疗水平能迈向更高台阶，更多儿童患者能在阳光下续写无忧成长之路。”