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IMS·中国之声|陈文明教授:以“功能性治愈”为导航,重塑骨髓瘤治疗路径与未来愿景
CCMTV血液频道 4745次浏览
2025-09-25
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2025年9月17日至20日,第22届国际骨髓瘤学会(IMS)年会在加拿大多伦多隆重举办。作为全球骨髓瘤领域规模最大、影响力最深远的学术殿堂,本届年会吸引了60多个国家的3000余名业内人士参会,更集结了150余位顶尖专家组成核心讲师团,共探领域前沿。CCMTV临床频道《超级访问》直击现场特邀首都医学大学附属北京朝阳医院陈文明教授,围绕《泛太平洋多发性骨髓瘤(MM)工作组关于新诊断多发性骨髓瘤(MM)临床实践中,以CD38单克隆抗体为基础的四药联合治疗及管理指南与建议》、中国真实世界研究差异、医保衔接与前沿趋势等热点展开深度对话。




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PA-438指南:

功能性治愈引领治疗变革:四联疗法为患者赢得“高质量生存”

提及牵头制定的《泛太平洋多发性骨髓瘤(MM)工作组关于新诊断多发性骨髓瘤(MM)临床实践中,以CD38单克隆抗体为基础的四药联合治疗及管理指南与建议》(摘要号:PA-438),陈文明教授首先点明了当前骨髓瘤治疗的核心方向——“功能性治愈”。“所谓功能性治愈,是让患者实现带病长期生存,且寿命不受显著影响。在此基础上,如何以最少的治疗换取最优的生活质量,是近年来临床关注的重点。”

陈教授进一步解释,过去骨髓瘤治疗常陷入 “复发-治疗-再复发” 的循环,而如今一线四联疗法(在VRd三药方案基础上加用CD38单抗)引领的‘深度缓解+间歇停药’理念,正彻底改写骨髓瘤的治疗哲学。“无论患者是否适合移植,只要能耐受,一线均优先考虑四联疗法。这一策略可使缓解期延长至5-7年,治疗约2年后即可停药观察,让患者获得3-5年的无治疗间隔,大幅提升生活质量。

对于患者担忧的 “一线用四联疗法,复发后无药可用” 的问题,陈教授给出了明确解答:“二线治疗可采用CAR-T、双抗甚至三抗方案,仍能让患者再获3-5年缓解期。两阶段治疗结合,患者生存期有望突破10年,这与传统治疗理念已截然不同。”

谈及该指南对我国的意义,陈教授表示,目前中国医师协会、中华医学会等机构的多发性骨髓瘤指南正逐步纳入四联疗法理念,未来3-5年,这一指南将推动中国骨髓瘤治疗模式的全面升级,让更多NDMM患者受益于规范化的前沿方案。

PA-497研究:

解析中国RRMM生存差异,新药普及点亮治疗希望

针对参与的亚洲复发难治性多发性骨髓瘤(RRMM)真实世界研究(AMN010,摘要号:PA-497)中,中国患者二线生存数据(如PFS)与亚洲整体存在差异、后线疗效递减的问题,陈文明教授从历史治疗背景给出了关键解读。

“AMN010研究数据源于多年前,当时中国骨髓瘤治疗的新药选择远少于国外。” 陈教授回忆,“那时CD38单抗尚未广泛应用,卡非佐米等药物也未普及,临床更多依赖蛋白酶抑制剂、免疫调节剂与细胞毒药物的联合方案,治疗选择有限,疗效自然与发达国家存在差距。”

但这一局面正在快速改善。“近年来,中国骨髓瘤新药上市速度显著加快,仅CD38单抗就有达雷妥尤单抗、艾沙妥昔单抗两款获批,为RRMM治疗提供了有力武器。” 陈教授表示,“随着这些新药在临床的普及,中国RRMM患者的治疗效果正逐步向国际水平看齐,未来后线治疗的困境将进一步得到缓解。”

医保衔接:

打通创新疗法落地 “最后一公里”,提升药物可及性

无论是NDMM四联疗法指南,还是RRMM真实世界研究,都离不开 “药物可及性” 这一核心话题。作为临床医生与研究者,陈文明教授对 “临床证据与医保政策衔接” 有着深刻思考。

泛太平洋多发性骨髓瘤(MM)工作组制定了RRMM治疗指南与共识,明确强调以CD38单抗为基础的方案在二线治疗中的重要地位。但要让这些方案真正惠及患者,医保支持是关键。” 陈教授介绍,目前国内两款CD38单抗中,达雷妥尤单抗已快速纳入医保,艾沙妥昔单抗也正处于医保谈判阶段。

更值得期待的是,今年双抗、CAR-T等创新药物也已进入国家医保谈判流程。“随着更多新药纳入医保,RRMM患者不仅能用上最新疗法,还能大幅减轻经济负担。” 陈教授表示,这将让临床医生有更多空间为患者制定个体化治疗策略,真正实现 “有药可用、用得起药”。

前沿展望:

聚焦 “治愈” 与疗效新标准,高危患者治疗迎新突破

作为中国骨髓瘤领域的领军专家,陈文明教授本次IMS之行重点关注两大趋势:

第一是 “治愈理念” 的深化。“随着新药不断涌现,骨髓瘤治疗已从‘延长生存’向‘追求治愈’迈进,而治愈目标的实现,必然会进一步推动生活质量提升,这是未来1-2年的核心趋势。”

第二是疗效评价标准的更新。“传统疗效标准制定于十年前,已无法满足当前新药治疗的需求。今年或明年年初,全新的骨髓瘤疗效评价标准将正式出台,为临床疗效判断提供更精准的依据。”“过去高危患者是临床治疗的难点,但随着新药的应用,‘高危’的定义正在改变 —— 未来,在创新疗法的加持下,高危患者可能不再‘高危’,治疗效果将实现质的飞跃。”

陈教授强调,这些前沿趋势不仅是国际共识,更与中国临床实践紧密相关,将为中国骨髓瘤诊疗的持续进步注入强大动力。


陈文明教授


首都医学大学附属北京朝阳医院

主任医师、教授、博士生导师

国际骨髓瘤工作组(IMWG)委员

亚洲骨髓瘤网(AMN)常委

中国医药教育协会血液学专业委员会主任委员

北京大众健康科普促进会副会长

中国临床肿瘤学会骨髓瘤分会副主任委员

中国医师协会血液科医师分会骨髓瘤专委会副主任委员

中国自体干细胞移植工作组副组长

中国免疫学会血液免疫分会常委

中国抗癌协会血液肿瘤分会常委

中国老年医学学会血液学分会常委

中华医学会血液分会造血干细胞移植学组成员

中国医院协会血液学机构分会常委

编辑|13

审核专家|陈文明教授

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