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2026 EBMT|中国科大附一院最新前瞻性研究:低剂量 ATG 预处理方案显著优化重型再障脐血移植结局!
CCMTV血液频道 3532次浏览
2026-03-13

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编者按:2026年3月22日-25日,第52届欧洲血液与骨髓移植学会(EBMT)年会将在西班牙马德里盛大召开。作为全球造血干细胞移植与细胞治疗领域最具影响力的国际学术盛会之一,本届大会汇聚来自全球90余个国家和地区、超过6000名专家学者,围绕基础研究、临床转化、移植策略优化及细胞治疗创新等前沿议题展开深入交流。这些研究不仅展示了最新的科学发现,还为临床医生提供了宝贵的参考。

陆军军医大学新桥医院血液病医学中心在本届年会上,2项研究成果入选口头报告(Oral)、 21项成果入选壁报展示(4篇Poster/17篇ePoster),下面让我们盘点一下来自新桥医院的好声音吧!


编者按:2026年欧洲骨髓移植学会年会(EBMT)重磅研究摘要公布!2026 年欧洲骨髓移植学会年会(EBMT)重磅研究摘要公布!中国科学技术大学附属第一医院(安徽省立医院)研究团队展示其在评估含低剂量抗胸腺细胞球蛋白(ATG)的预处理方案在重型再生障碍性贫血(SAA)脐带血移植中疗效的前瞻性临床研究,将登上大会口头报告(Oral Session)专场进行交流分享。CCMTV 血液频道率先带来前沿速递,与您一同抢先关注!





OS06-05 含低剂量 ATG 的预处理方案在重型再生障碍性贫血脐血移植中的疗效:一项前瞻性、单臂临床试验

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背景(Background):

抗胸腺细胞球蛋白(ATG)通常用于单倍体相合造血干细胞移植(haplo-HSCT)中以促进植入并预防移植物抗宿主病(GVHD)。然而,其在脐血移植(UCBT)中的作用仍不清楚,且最佳的ATG暴露量尚未明确界定。
方法(Methods):
我们开展了一项单中心前瞻性临床试验,旨在评估含低剂量ATG的减低强度预处理方案在接受UCBT的重型再生障碍性贫血(SAA)患者中的疗效(NCT06039436)。预处理方案包括氟达拉滨(200mg/m²)、环磷酰胺(120mg/kg)和全身照射(TBI)/全骨髓照射(TMI)(400厘戈瑞,cGy)。此外,在移植前预处理方案的第一天给予兔ATG(2mg/kg)。在移植前后系列测量活性ATG(aATG)浓度,以探讨aATG暴露量与临床结局(包括植入、急性GVHD(aGVHD)和病毒感染)之间的关系。
结果(Results):
共入组24例患者,中位年龄为18.5岁(范围:2.0-45.0岁)。存活患者的中位随访时间为376天(范围:114-685天)。基线特征如表1所示。
42天中性粒细胞植入和60天血小板植入的累积发生率分别为91.7%(95%CI:76.7%-98.6%)和86.4%(95%CI:60.1%-95.9%)。II-IV度aGVHD、III-IV度aGVHD和慢性GVHD(cGVHD)的累积发生率分别为22.7%(95%CI:10.2%-46.3%)、19.1%(95%CI:7.6%-43.1%)和12.1%(95%CI:1.8%-32.8%)。
在20例可评估患者中,基于受试者工作特征曲线(ROC曲线,Receiver-Operating Characteristic Curve)分析,移植前aATG曲线下面积(pre-UCBT AUC)是aGVHD的最佳药代动力学预测指标(AUC0.933;95%CI0.823-1.000)。最佳的移植前aATG曲线下面积(pre-UCBT AUC)范围(7.486-9.928AU・d/mL)与最低的aGVHD发生率相关,且不增加病毒感染风险(图1)。
与该范围外的患者(n=11)相比,处于最佳移植前aATG曲线下面积(pre-UCBT AUC)范围内的患者(n=9),II-IV度aGVHD、III-IV度aGVHD的累积发生率分别显著降低(0%vs45.5%,P=0.024;0%vs40.0%,P=0.039),而在植入时间、病毒感染、cGVHD、无移植物抗宿主病无复发生存期(GRFS,Graft-versus-Host Disease-Free Relapse-Free Survival)或总生存期(OS)方面无显著差异(图2)。

1 入组受试者基线特征

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图1.根据移植前aATG AUC分组的II-IV度aGVHD和病毒感染的发生率
图2.最佳pre-UCBT AUC组与非最佳pre-UCBT AUC组移植相关结局的比较

结论(Conclusions):
本研究表明,含低剂量ATG的预处理方案在接受UCBT的SAA患者中是有效且耐受性良好的。个体化的aATG暴露量监测可能通过在不增加感染风险的情况下将GVHD降至最低,从而进一步优化临床结局。



时间安排

  • 会议排期:现场(提供网络直播);

  • 时间:3月23日(星期一),下午02:30–03:45(当地时间);

  • 地点:N104 厅;OS06 口头报告 6 | 预处理方案。                          

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