第67届ASH年会在奥兰多召开，近年来中国在出凝血领域尤其是ITP领域的研究成果丰硕，国际影响力日益提升。本次大会上，我们中心共有5项ITP相关研究入选摘要，分别涉及基础研究与临床研究方向：

第一项是ITP患者巨核细胞的分群研究。我们知道巨核细胞的核心功能是产生血小板，但不同亚群的巨核细胞所生成血小板的功能存在差异，例如肺脏来源的巨核细胞产生的血小板仅具有抗炎作用，而无止血功能。我们通过代谢组学等多种手段，对ITP患者的巨核细胞进行了精准分群，这一研究在全球范围内尚属首次，目前相关文章正在撰写与投稿中。该研究的意义重大：狭义层面，可通过巨核细胞分群筛选潜在治疗靶点，为预测TPO（促血小板生成素）及TPO-RA（促血小板生成素受体激动剂）的治疗疗效提供参考指标；广义层面，为后续筛选“产生特定功能血小板的巨核细胞亚群”奠定了基础。

第二项是BAFF受体抑制剂的Ⅰ期临床研究初步结果。研究设置了1毫克、3毫克、6毫克、9毫克四个剂量组进行爬坡试验，每组约3例患者，目前已完成9毫克剂量组的探索，最长随访期已超过22周。从初步数据来看，该药物的总体反应率达40%以上，与诺华的Ianalumab单抗疗效相当，其有效率、起效时间及安全性均表现出色，我们对其后续发展充满信心。

第三项是西达本胺治疗激素无效或耐药ITP的真实世界研究。这项多中心研究共入组40余例患者，采用5毫克每周两次（BIW）的小剂量治疗方案，结果显示总体反应率约40%，起效时间约2-3周，且安全性良好。基于这一结果，我们认为西达本胺在ITP治疗领域的基础研究及后续设计良好的RCT（随机对照试验）值得进一步推进。

此外，我们中心还有ITP相关的AI模型建立等其他研究入选，同样为领域发展提供了新的思路。

罗普司亭在ITP领域的研究已较为深入，当前的核心热点是“早期介入”——不仅是罗普司亭，所有TPO-RA类药物均倡导这一治疗策略。我们团队去年在ASH会议上已报道相关基础研究结果：早期介入TPO-RA可使患者血小板快速升高，同时血小板来源的TGF-β（转化生长因子-β）水平迅速上升，进而反向调节免疫功能，作用于Treg、Breg、MDSC等免疫细胞，帮助患者重建免疫平衡，甚至实现免疫耐受，最终达成更长期的疾病缓解。

临床层面，相关联合治疗方案的探索正在持续推进：除了激素联合罗普司亭的临床试验正在进行外，大剂量地塞米松联合重组人TPO（rh-TPO）、大剂量地塞米松联合艾曲泊帕、大剂量地塞米松联合海曲泊帕等研究已取得阶段性成果，我们牵头的大剂量地塞米松联合海曲泊帕研究即将完成入组，未来还将开展大剂量地塞米松联合罗普司亭在“早期介入”的相关探索。即当患者经一个疗程激素治疗后疗效不佳或快速复发时，在第二个疗程大剂量地塞米松治疗中联合TPO或TPO-RA。现有数据显示，在大剂量地塞米松基础上联合rh-TPO或艾曲泊帕，可使原本20%-30%的6个月持续缓解率再提升20%-30%，即超过半数患者可通过这种早期联合治疗获得6个月以上的持续缓解。

值得关注的是，最新颁布的2025版《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南》中已推荐这种“大剂量地塞米松联合第二种药物”的早期介入新型疗法。

血小板减少相关血液疾病领域，不同疾病的探索方向各有侧重，其中ITP是当前的重点关注领域：

对于ITP，目前最大的目标是“提升患者长期缓解率，推行限期治疗”——治愈虽为理想目标，但现阶段更务实的方向是通过有限疗程的治疗，帮助患者获得更持久的疾病缓解。围绕这一目标，两大探索路径并行推进：

一是老药联合治疗，如前文提及的大剂量地塞米松联合TPO/TPO-RA，此外还有多种联合方案正在探索中；

二是新药研发或老药新适应症拓展，当前多个新型药物的转化研究及Ⅱ、Ⅲ期临床试验正在紧锣密鼓地开展，相关数据持续涌现，例如FCRN受体单抗艾加莫德、BTK抑制剂Rilzabrutinib已获美国FDA批准用于ITP治疗，此外如前面提记得BAFF抑制剂，SIK抑制剂、CD38单抗、CAR-T细胞疗法等也在ITP领域展现出潜在价值。

在其他血小板减少相关疾病领域，也存在临床未被满足的需求。相关研究正在积极探索更多有效的治疗策略，以期为患者带来新的希望。