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IMS·中国之声｜路瑾教授：团队多研究亮相，聚焦CAR-T、CD38单抗与淀粉样变性，以中国数据对话国际学界

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2025-09-24

2025年9月17日至20日，第22届国际骨髓瘤学会（IMS）年会在加拿大多伦多隆重举办。作为全球骨髓瘤领域规模最大、影响力最深远的学术殿堂，本届年会吸引了60多个国家的3000余名业内人士参会，更集结了150余位顶尖专家组成核心讲师团，共探领域前沿。CCMTV临床频道《超级访问》直击现场，特邀北京大学人民医院路瑾教授分享其团队亮相国际舞台的多项重磅研究，以及她对中国骨髓瘤诊疗发展的深刻洞察。

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解读IMS团队入选研究：

聚焦三大方向，展现中国骨髓瘤研究实力

时隔多年再度亲临IMS会场，路瑾教授感触颇深。她介绍，本次团队入选的多项研究主要聚焦于三大前沿方向：CAR-T疗法的真实世界探索、CD38单抗的深化应用、以及淀粉样变性的精准管理。

1. CAR-T疗法的真实世界探索：伊基奥仑赛的突破性数据

路教授介绍，团队围绕国产首创的全人源BCMA CAR-T产品——伊基奥仑赛，公布了两项重量级数据。其一是针对150例多发性骨髓瘤患者的真实世界研究（PA-065）初步证显示，在真实世界中，伊基奥仑赛的疗效与前期的关键注册临床试验（FUMANBA-1）结果高度相似，再次验证了其卓越表现。

另一项针对浆细胞白血病（PCL）的研究，“这是首个全人源BCMA CAR-T治疗PCL的多中心真实世界数据”，路教授强调，无论是原发还是继发PCL，伊基奥仑赛都显示出令人鼓舞的疗效，为这些极度难治的患者打开了新的生命通道。

2. CD38单抗的深化应用与治疗优化

第二个方向则深入探讨了CD38单抗的深化应用，团队不仅对CD38单抗相关研究（MMY4032）进行亚组分析，更重点介绍了D-VRd四药联合方案（PA-454）在初治多发性骨髓瘤中的应用。此外，团队还基于中国患者特点，成功构建并优化了静脉血栓栓塞（VTE）的风险分层系统（PA-179），体现出从疗效到安全性的全流程关注。

3. AL型淀粉样变性的精准管理：提出新理念与新指标

“第三个方向也是我们中心长期以来致力的方向，也就是淀粉样变性。”路教授团队在此领域持续创新，继提出“快反型/慢反型”分型的基础上，本次进一步拓展研究，提出除治疗第7天评估指标外，可通过更多更新的指标预测患者后续血液学缓解的可能性，为AL型淀粉样变性的精准诊疗提供新思路。

详解两大“真实世界”研究：

凸显中国临床实践价值

在团队展示的研究中，两项中国真实世界数据研究尤为引人注目，为国际学界呈现了中国骨髓瘤治疗的 “实战” 效果，也为临床决策提供关键支撑。

1. （PA-065）伊基奥仑赛150例真实世界研究：验证国产CAR-T实战价值

针对伊基奥仑赛治疗复发难治性多发性骨髓瘤的150例大规模真实世界研究，路瑾教授强调其核心价值在于 “证实了国产CAR-T在真实临床场景中的高有效性”。初步数据显示，该疗法的缓解率（ORR）与完全缓解率（CR）均保持较高水平，与前期临床试验结果一致，让临床医生对其在复杂实战环境中的表现更有信心。

不过她也提到，目前研究暂未公布无进展生存期（PFS）数据，且尚未针对高危细胞遗传学、髓外浆细胞等特殊患者群体进行亚组分析，“后续我们会进一步挖掘数据，解答这些临床关注的关键问题，让研究结论更全面。”

2.（PA-454）D-VRd四药方案研究：为中国初治患者提供一线新选择

另一项D-VRd方案的真实世界研究，填补了中国初治多发性骨髓瘤治疗的重要数据空白。路瑾教授介绍，目前D-VRd方案在中国尚未批准用于初治适于移植的多发性骨髓瘤患者，仅DRd方案获批用于初治不适于移植的多发性骨髓瘤患者，“我们的研究是中国首个D-VRd方案用于初治多发性骨髓瘤患者的数据，虽然样本量不及欧美的GRIFFIN和PERSEUS研究，但缓解率（ORR）、完全缓解率（CR）已与欧美数据相近，且副作用反应基本一致，未出现额外安全风险。”

她认为，这项研究的最大意义在于为中国临床医生提供了一线治疗的新参考，“希望未来D-VRd四药方案能尽快纳入中国临床实践，更重要的是进入医保报销范围，让更多患者告别自费，真正用得上、用得起这款高效方案。”

与国际前沿同频共振：

从免疫微环境中寻找未来答案

除了分享自身成果，路瑾教授也密切关注本次IMS年会的国际前沿，其中免疫微环境重塑的新动态，为她后续的科研与临床工作带来新启发。

在本次大会上，无论是口头报告、会议摘要，还是主旨演讲（Keynote speaker），都有不少内容围绕 “免疫重建与免疫治疗的关联” 展开，尤其聚焦此前被忽视的γδ T细胞亚群——“过去我们更多关注传统T细胞，对γδ T细胞的功能探索较少，但这次年会中，多个海报展示了它在免疫微环境调节、免疫治疗响应中的潜在作用，这为我们打开了新视角”。

路瑾教授表示，这些国际新动态将直接影响团队未来的科研方向，“我们计划重新分析已有的临床数据，深入探索免疫微环境尤其是γδ T细胞在骨髓瘤治疗中的作用，希望能从中挖掘出新的治疗靶点或疗效预测指标，为骨髓瘤精准免疫治疗再添新证据。

路瑾教授

主任医师，教授，博士生导师

国家血液系统疾病临床医学研究中心

北京大学血液病研究所

北京大学人民医院血液科骨髓瘤-淋巴瘤病区主任

研究方向：主要进行多发性骨髓瘤、原发系统性淀粉样变性、淋巴瘤、细胞免疫治疗等的临床以及实验室的研究。

学术兼职：

中国医师协会血液科医师分会副会长兼总干事

北京医师协会血液医师分会会长

中国医师协会多发性骨髓瘤专业委员会副主任委员兼组织细胞疾病专业委员会副主任委员

中国老年医学会血液病学分会副会长兼多发性骨髓瘤学术委员会主任委员

中华医学会血液学分会浆细胞学组副组长

中国女医师协会血液病专业委员会多发性骨髓瘤及相关疾病专业学组副组长

中国及国际原发系统性淀粉样变性协作组成员

国际骨髓瘤工作组、亚太骨髓瘤工作组委员

国际肾脏与单克隆免疫球蛋白病研究组委员

以第一作者或通讯作者发表文章100余篇，包括leukemia、Clin Transl Med、BCJ、BJH等；主编专著5部，参编21部；

主持国家自然基金3项，重点项目1项，首发基金1项，985子课题2项，参加科技部重大专项等基金项目等，目前主持在研基金4项。作为项目总负责人承担国内及国际多中心试验分中心负责30余项。是国内多部浆细胞疾病领域指南的主要执笔者。

编辑｜13

审核专家｜路瑾教授