软组织肉瘤是一种发病率低但肿瘤异质性强的疾病，长期以来一线化疗以蒽环类药物为主。然而，传统治疗存在明显局限：单药使用时客观缓解率（ORR）和无进展生存期（PFS）有限；联合异环磷酰胺虽能提升部分指标，却无法改善总体生存，还会带来严重不良反应。鉴于此，国内外学者长期以来高度关注晚期软组织肉瘤一线治疗的进展，期待一种全新的治疗方案，既能有效提升患者的ORR和PFS，又能避免或减轻联合化疗所带来的不良反应。

我们开展这项研究，就是希望挑战传统一线治疗模式。安罗替尼作为抗血管小分子靶向药物，在单药后线治疗中已展现出良好的安全性和有效性。在安罗替尼获批上市后，我们中心首先开展了一项Ⅱ期单臂临床研究，结果显示安罗替尼与表柔比星联合具有协同作用，联合治疗后疾病未进展的患者进入维持治疗，患者的mPFS达到了11.6个月，且未增加不良反应。基于此Ⅱ期研究结果，我们设计了这项大样本、随机、平行对照Ⅲ期研究。

本次报告的结果来自于预设的期中分析，数据截止日期为2024年2月15日。根据研究方案设计，最终分析需达到195个PFS事件。截至本次期中分析数据截止日，已观察到152例PFS事件，达到了预设期中分析的75%的事件数。中位随访时间为7.16个月，安罗替尼联合表柔比星组的中位PFS为8.6个月，而安慰剂联合表柔比星对照组的中位PFS为3.0个月，两组间的风险比HR为0.30（P<0.001），表明安罗替尼联合治疗可使疾病进展或死亡风险降低70%，差异具有显著的统计学意义。在ORR和DCR等次要研究终点方面，安罗替尼联合治疗组同样显示出相较于对照组的显著提升，其中ORR提升6倍。截至期中分析时，总生存期（OS）数据尚未成熟，但观察到的HR为0.78，初步显示出一定的生存获益趋势。这些结果有望为安罗替尼联合表柔比星方案提供更坚实的证据支持，是所有临床研究者与患者及家属共同努力的结果。